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基因疗法治疗帕金森病 (9-11-03) - 2003-09-11


医生们首次尝试着用基因疗法来治疗帕金森病。纽约的一名男子做为这种实验疗法的首例病人,已经开始接受治疗。

*病因:丘脑底核超常活动*

帕金森病典型的症状包括哆嗦、四肢颤抖、肌肉僵硬,行走困难。美国有大约一百五十万人患有这种疾病,到目前为止,还从来没有使用基因疗法治疗帕金森病的先例。大脑中有一小部份叫“丘脑底核”,帕金森病就是由这部份的超常活动引起的。纽约的一个医疗小组采用了全新的基因疗法,希望治疗帕金森病。

他们把携带基因的病毒注射进大脑受影响的部份。之所以要注射病毒,是因为基因自身不能直接渗透进入细胞,必需依靠病毒携带。医生们选用了对人体无害的腺病毒,让这种病毒携带基因进入受感染的细胞。

*治疗:基因粒子注入大脑*

新西兰奥克兰德大学的分子医学教授杜林是医疗小组的成员。他解释说,大脑“丘脑底核”的超常活动是帕金森病的起因,所以这种基因疗法是要平息大脑过度兴奋的活动。杜林说:“得了帕金森病,就好象是油门大开,但一点闸都不踩。这一部份大脑完全失控。我们是通过基因手段,让特定基因使这部份的大脑活动平静下来,重新设定线路。”

最近,克莱因成为第一个接受这种实验疗法的病人。今年55岁的克莱因是纽约人。他患有帕金森病,身体右半边儿颤抖。医生们在克莱因的头上钻了一个硬币大小的洞,然后用一撮头发粗的导管把带有基因的粒子注入大脑的“丘脑底核”。手术一天后,克莱因看上去很平静。他说自己感觉良好,但是症状没有发生什么变化。克莱因说,做为第一个接受基因疗法治疗的病人,对他来说是一种新的体验。手术后一天,对克莱因脑部检查结果正常,没有出现大脑发炎的迹象,纽约长老会医院对此十分满意。

*基因疗法一直有争议*

基因疗法一直存在争议。去年美国宾西法尼亚州就有一个孩子在接受治疗的过程中死去。在法国,为小孩治疗免疫系统失调的尝试,却引起了类似白血病的病症,使研究被迫终止。用基因疗法治疗帕金森病,已经在几百只老鼠和七个猴子身上进行了实验。有些专家担心,在猴子身上的实验并不足以证明基因疗法的有效性。这些专家说,基因疗法可能会引起病毒在大脑扩散。也可能出现不良反应,使脑电波完全停止。

*继续观察克莱因情况*

比方说,本来已经过份活跃的大脑可能会产生过多的基因产品氨基丁酸。卡普利特医生是纽约长老会医院的神经外科主任。他说,医生有办法对付这些危险。卡普利特说:“我们可以再进入这部份大脑,安装一个电子刺激装置,控制这部份大脑的活动。我们十月份发表的论文就提供了对动物研究的有关证据。在极其特殊的情况下,我们还可以销毁这部份大脑,从而消除氨基丁酸的来源。”

纽约的医疗研究人员强调说,这是临床实验的第一阶段,主要目的是考察这种治疗方式对人体是否安全,侧重点并不是疗效。他们挑选了十二个病人参加第一阶段的实验。克莱因和接下来的三个病人只接受最小剂量的病毒和基因。再下面的四个病人接受的剂量会相对增加,最后四个病人增加到最高剂量。医生说,他们要继续观察克莱因的情况,一个月以后,才准备对下一位病人实行手术。

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