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中国时间: 10:23 2016年12月04日星期日

科学家探讨治疗“气泡男孩”症


女:安华,你听说过一种俗称“气泡男孩”的不治之症吗?

男:喔,“气泡男孩”不就是那个患严重组合免疫缺陷症的男孩吗?他得的怪病使他在受任何一种感染之后会有送命的可能。为了避免感染,他只能生活在一个特制的无菌的大塑料气泡里,与外界隔绝,于是大家叫他气泡男孩,这种病也得到“气泡男孩”症的雅号。

女:严重组合免疫缺陷症其实是基因缺陷导致的疾病。现在科学家说,已经研究出一种高效能的治疗方法来弥补这种基因缺陷,而且这种疗法还可能治疗包括艾滋病在内的种种免疫功能失调的病症。

男:哎,韦娓,你这样说倒让我想起3个法国小男孩的病情来了,这3个小朋友都是所谓的“气泡男孩”,研究人员试图置换引起他们病症的有缺陷基因,具体做法是把基因和一种病毒相连,再把这种带病毒的基因植入人体,恢复病人的免疫功能。但是这种基因疗法有负面反应,这3个男孩后来有了白血病。

女:安华,是有那么一回事。这使人们担忧这种基因疗法弊大于利。从那以后科学家在努力研究一种完全不同的去除有缺陷基因的机制,这就是所谓的“锌指蛋白”与脱氧核糖核酸结合的方法。锌指蛋白天然存在于每个细胞核内,锌指蛋白和脱氧核糖核酸相结合,有抑制或者激活基因的功能,这种遗传基因的功能性表达决定某人是不是患有某种特定疾病。专家说,比较容易作锌指蛋白的遗传工程改造,导致细胞内带有正确的遗传基因信息。

男:加州桑格默生命科学研究所的科学家在最近的自然杂志上发表文章说,使用经过改造的锌指蛋白已经能永久性地纠正20%导致“气泡男孩”症的基因。

女:虽然20%这个比例不大,但是从科学研究角度看来是相当鼓舞人心的数据。我们请主导有关研究的迈克尔·霍姆斯来告诉我们这个成果的意义。

霍姆斯说:“这个结果的意义是我们确实在纠正变异基因。我们没有在细胞内插入更多的或者外来的基因序列,我们所采用的技术途径是深入细胞内部修复变异基因。”

女:爱德华·兰德费厄是桑格默生命科学研究所的所长。我请他进一步说明这种基因改造新技术。

兰德费厄说:“这种技术有强大效力而且能广泛应用。它使我们能针对基因组内任何我们需要改造的对象,而我们正在采用的方法是针对导致某特定疾病的变异基因,或者针对一种基因中的缺陷。”

女:科学家还说,我们设计了以锌指蛋白来治疗某种有缺陷的基因引起的疾病,例如镰状红细胞贫血。然而兰德费厄说,研究人员正着手研究怎样使用锌指蛋白来治疗艾滋病。我们听听他的解释。

兰德费厄说:“具体做法是探索细胞组织内存在的什么基因允许艾滋病病毒进入免疫系统。我们希望通过抑制或者干扰这种接收艾滋病病毒的基因,达到保护免疫系统细胞不受艾滋病病毒感染的目的。我们正在开展的这个研究项目将在今后1年到1年半之内进入临床应用阶段。”

女:兰德费厄说,其它研究项目也正在探索使用锌指基因疗法来治疗某些心血管系统疾病和糖尿病引起的神经系统疾病。

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