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中国时间: 14:16 2016年12月04日星期日

美研究修补缺陷基因治疗失明


研究人员在治疗由遗传因素导致的罕见的视觉失常方面,又取得了新的进展。一项新的研究显示,这种治疗安全有效,最终可能有助于治疗更常见的失明。

“利伯氏先天性黑内障”是一种极为罕见的导致失明的症状,美国大约有4千个病例。

宾州大学眼科教授琼·贝内特说,美国每年大约有5至7名新生儿有这种严重的遗传疾病:“这大概是最严重的一种视网膜退化,因为它会影响到婴儿。通常是父母最先发现,他们的宝宝在6个星期大时,不能像其他正常婴儿一样看东西。”

“利伯氏先天性黑内障”发生的原因是一个有缺陷的遗传因子。这种缺陷防碍了视网膜的正常功能,结果就是孩子在很小的时候,视觉就受到严重损害。目前还没有有效的治疗方法。

最近用动物做的研究显示,一种治疗方法对动物的双眼都安全,而且改善了视觉。这就清除了让病人双眼同时接受试验性治疗的障碍。

在去年一次突破性的临床试验中,研究人员修补了有缺陷的基因,然后注射进12名病患的一只眼睛。健康细胞在病人眼睛里开始生长。贝内特说,病人这只眼睛的视力获得明显改善,特别是年龄较小、病情还没有恶化到几乎全盲的病人。

贝内特说:“现在他们可以看书,坐在教室前排,可以看见老师在黑板上写的东西,也可以独自在社区里骑自行车。过去,他们学习盲文,他们坐在教室后排,电脑屏幕把老师写的东西放大让他们看。他们走路要靠拐杖,或者靠人搀扶。”

身为研究人员之一的贝内特说,参加试验的病人都急切地希望另一只眼睛也接受这种基因治疗。不过,在继续进行临床试验之前,研究人员要先确定治疗的安全性。

现在,研究人员正等着为病人治疗另一只眼睛开绿灯,让他们的双眼都恢复视力。

贝内特说,一种类似的方法未来可能用来治疗与年龄有关的“黄斑点退化”症。这种病使全世界每年有1,400万老年人失明。黄斑点退化病人视网膜黄斑受到损伤,导致中心视觉丧失。

科学家们发现了几种和黄斑点退化病有关的遗传因子。

贝内特说,虽然目前还没有进行任何针对“黄斑点退化”症的遗传因子治疗试验,但她的研究显示,使用一种病毒来修补与这种病有关的遗传因子,是安全的。

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