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中国时间 3:29 2017年12月15日 星期五

新型药物疗法允许身体自我修复基因缺陷


基因编辑对于未来医学的发展非常重要。加州一名身患罕见遗传性疾病的男子接受了改变基因的注射治疗,这可能会使他痊愈。

44岁的布莱恩·玛德克斯奇迹般的活了下来。

他曾身患亨特氏综合征,这是一种罕见的遗传性疾病。44年来,他经受了26次手术。

他说:“看起来像是我这一生每两年做一次手术。但这从某种程度上影响到了我,因为我努力做一名专业厨师,可是因为我一年里不得不离开几周时间,这妨碍了我的其他同事。”

现在,他同意成为一项新型基因疗法的试验品。医生们说,这可以改变一些遗传病的治疗方式。

桑加莫生物科技公司的桑迪·麦克雷说: “我们的终极目标是覆盖到儿童和尽可能年轻的群体,这样他们就不会在岁数越来越大之后遭受疾病的困扰。”

亨特氏综合征的病患存在基因缺陷,他们的身体不能生成一种关键酶来分解碳水化合物。

这会引起各种并发症,病人通常在10到20岁之间死亡。

明尼苏达大学的切斯特·惠特利博士说:“患有贺勒氏症的儿童如果得不到治疗,会在十岁以前死去,而患有亨特氏综合征的儿童最多可以活到15岁,但是这两种病都要经过非常先进的临床治疗。”

玛德克斯接受的注射可以使他痊愈。

它的工作原理是这样的。

把健康的DNA和两个被称为锌指的锌蛋白输入到已被除能的病毒里。

一旦被注入体内,这些病毒会进入肝脏,医生们希望它们能够渗入被损坏的肝细胞。

锌指蛋白将会切开DNA,输入新的指令并修复问题基因。

这应该能刺激肝脏自身生成健康细胞和关键酶。

奥克兰儿童医院的保罗·哈马兹博士说:“基因编辑用于肝脏,然后我们将肝脏作为生产新酶的工厂。”

在至少一个月以内,医生们无法知道这个过程是否成功。

哈马兹博士说:“希望这是大规模医治的开始,让一些遗传性疾病能够得到治愈。”

这个创造锌指蛋白的团队正在研究其他的遗传性疾病,白血病也可以从这项独特的药物疗法中受益。

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