无障碍链接

中国时间 10:24 2018年10月16日 星期二

基因编辑技术成功治疗遗传疾病


基因编辑技术成功治疗遗传疾病
请稍等

没有媒体可用资源

0:00 0:02:20 0:00

基因编辑技术成功治疗遗传疾病

2017很可能成为医学史上基因工程最终从研究实验室走向诊所的一年。世界不同地区的几个成功的故事预示着遗传疾病和癌症有可能很快被征服。

来自美国纽约长岛的17岁的克里斯丁·卡尔蒂诺(Christian Guardino)是电视真人秀节目《美国达人》( America’s Got Talent)的半决赛选手,但他也因为一些更重要的事情而出名。

由于先天性疾病,克里斯丁很小就失去了视力。费城儿童医院的医生们利用基因编辑技术,不仅为克里斯丁,也为其他患者矫正了错误的基因。

费城儿童医院的贝内特医生说:“当正确的基因拷贝被送入他们的视网膜时,他们开始看得见了。”

为了编辑构成人体基因图谱的DNA(脱氧核糖核酸)分子,医生将一个包含矫正基因的无害病毒输入到受影响的人体组织 – 对克里斯丁来说就是视网膜。 作为视网膜细胞,矫正基因繁殖并扩散,慢慢修复了所有其它细胞。

来自意大利和德国的医生利用基因编辑和干细胞疗法组合,挽救了一个叙利亚男孩的生命,这名男孩患有遗传性的皮肤病,皮肤不断出现疼痛难忍的水疱和溃疡。

医生从男孩身上取走一小块皮肤,改变了它,以纠正遗传缺陷。他们把这块皮肤与干细胞结合,培养出新的皮肤,然后移植到男孩的身上,最终取代了他的大部分受损皮肤。

德国博赫姆儿童医院的托比亚斯·洛托夫特医生说:“这个孩子已经恢复了正常生活,这是我们梦寐以求的,也是可以做到的。”

44岁的布赖恩·马德克斯(Brian Madeux)患有一种罕见的遗传综合症。这类患者一般都活不了多久,但是基因治疗使他成为存活时间最长的患者之一。

马德克斯说:“我活了这么久,我很高兴能活到现在。”

医生用一种叫做CRISPR(常间回文重复序列丛集关联蛋白系统)的工具修复了马德克斯肝细胞中有缺陷的基因,并把矫正了的基因注入到他的血液中。 当修复的细胞进入肝脏时,他们将这些变化转移到其他细胞中,实现了看来是永久性的修复。

有些批评人士认为基因疗法非常昂贵,而且成功案例很少。 但研究人员乐观地认为,许多遗传疾病永久性的治愈已经胜利在望了。

VOA卫视最新视频

美国观察2018年10月16日
请稍等

没有媒体可用资源

0:00 1:00:00 0:00
XS
SM
MD
LG