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研究人员发现了镰状细胞贫血症的有效治疗方法


研究人员发现了镰状细胞贫血症的有效治疗方法
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研究人员发现了镰状细胞贫血症的有效治疗方法

镰状细胞性贫血困扰着全球数以百万计的人,其中大多数是非洲人后裔,包括美国境内的大约10万名非洲裔美国人。现在,研究人员相信他们可能已经发现了一种有效的疗法,可以治愈这种导致痛苦和衰弱的疾病。

29岁的林德里克·霍姆斯来自阿拉巴马州的莫比尔,他说镰状细胞性贫血让他觉得自己的身体快要窒息了。他什么都做不了。

终生镰状细胞病患者林德里克·霍姆斯说:“我想踢足球,我想打篮球,我想练空手道和跆拳道。但是,我不能。所以你只是 - 通过你的同龄人间接地生活着。在我生命的大部分时间里,我只是通过我周围的人来间接地生活,我看着他们过着我不能过的生活。”

但这个情况将发生变化。霍姆斯是美国国家卫生研究院镰状细胞新疗法小型临床试验的九名受试患者之一。

健康的红细胞是圆形的、扁平的圆盘,很容易流过人体的血管。在镰状细胞病中,蛋白质晶体在细胞内形成,变成新月形,堵塞血管,造成疼痛和器官损伤。

这种疾病是由有缺陷的基因引起的。约翰·蒂斯戴尔博士说,他的团队并没有通过基因编译敲除治病基因,而是添加了一份正常的正确基因的拷贝,该基因可以产生健康的血细胞。蒂斯戴尔博士说:“我们只是添加了基因,不动有缺陷的基因。这就是所谓的基因补充疗法。”

在两到三个月内,所有9名患者都显示出缓解的迹象,并有生以来首次出现正常的健康状况。

患者霍姆斯说:“我不再是那个林德里克了,我会说,是的,这件事发生了,我是其中的一员,我再也没有镰状细胞了。”

美国国家卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯称这一结果令人惊叹。柯林斯说:“这些患有镰状细胞病的病人,当你看他们的血细胞计数和血涂片时,你会发现他们已经没有这种病了。现在还为时尚早。我们最多只跟踪了这些病人一年。但公平地说,这可能是一种治愈这种疾病的方法。”

他补充说,这不是一朝一夕的事,而且考虑到这项试验涉及的技术和成本,它不太可能帮助贫穷国家的镰状细胞患者。但是,随着研究人员不断完善和改进这种疗法,这种引入修正基因的疗法会给所有国家带来希望。

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